Malŝlosi Esperon: Malsovaĝigi Virusojn por Batali EB

Pri kiu aspekto de EB vi plej interesas?

Mia pasio estas profunde enradikiĝinta la serĉo de novaj manieroj korekti la genetikajn ŝanĝojn, kiuj kaŭzas EB. La promesplenaj vojoj malŝlositaj de genterapio instigis nin antaŭeniri plu kun ĉi tiu transforma aliro. Viralaj vektoroj, niaj valoregaj laboratoriaj iloj, aperis kiel esenca metodo por korekti genetikajn ŝanĝojn aŭ por liveri sanajn genojn por restarigi la proteinojn trafitaj en EB. Tiuj vektoroj, ofte de diversaj virusoj (kiel ekzemple adenoviruso aŭ herpesviruso), proponas al ni vojon al la ebla "kuraco" de genoj en homoj kun EB. Kiel esploristoj, ni celas uzi altnivelajn molekulajn ilojn por doni al pacientoj ĝustajn diagnozojn. Tiam, ni provos trovi manierojn redukti simptomojn aŭ eĉ kuraci la malsanon komencante de ĝiaj genetikaj radikoj.

Kian diferencon faros via laboro al homoj vivantaj kun EB?

Niaj esploraj klopodoj estas direktitaj al a topika "virusa kremo" kun la potencialo helpi resanigi ĉiujn haŭtajn vezikojn kaj vundojn suferita de homoj kun EB, kondukante al konstanta resanigo de la traktitaj areoj. Kvankam nia esplorado ankoraŭ estas en siaj eksperimentaj stadioj, ni havas altajn atendojn por ĉi tiu nova virusvektoro bazita sur la porka (porko) pseŭdorabio viruso (de la Herpesviridae familio de virusoj). Ĝi ofertas avantaĝojn super aliaj, kiel natura kapablo celi haŭtajn ĉelojn, plibonigitan sekurecon kaj pli facilan grandskalan produktadon. Uzante ĉi tiun viruson, ni celas generi traktadojn por RDEB kiuj kompletigas tiujn nuntempe en klinikaj provoj, kun la potencialo por pli daŭra efiko post kiam ili estas aplikitaj.

Kiu/kio inspiris vin labori pri EB?

Mia vojaĝo en EB-esplorado komenciĝis dum miaj postdoktoriĝaj jaroj, kiam Mi kunlaboris en la genetika testado de individuoj kun diversaj specoj de EB. Estis dum ĉi tiu tempo ke mi havis la ŝancon ĉeesti dermatologiajn konsultojn kun D-ro Raúl de Lucas en la Hospitalo La Paz por kolekti familiajn genetikajn informojn. Tie, mi havis la ŝancon paroli kun familioj loĝantaj kun EB kaj mi renkontis homojn de la teamo DEBRA Hispanio. Tiu homa konekto estas kio igas nin iri en la laboratorio ĉiutage, malgraŭ la defioj kaj frustriĝoj de esplorado, kun la neŝancelebla konvinko ke ni alportas radion de espero al ĉiuj vivantoj kun EB.

Kion signifas por vi la financado de DEBRA?

Ĉi tiu financado signifas la eblecon evoluigi la produktadplatformon por ĉi tiu nova virusvektoro kaj plibonigi sekurecon por generi medikamenton kiu povas esti aplikita al homa haŭto. Por mi, estas vojo al sendependeco por sekvi mian vizion en EB-esplorado.

Kiel aspektas tago en via vivo kiel EB-esploristo?

Kiam mi alvenas al la laboratorio, la unua afero, kiun mi faras, estas kontroli retpoŝtojn kaj pritraktatajn taskojn. Poste mi renkontiĝas kun mia grupo, kutime kun kafo, al diskuti la rezultojn kiujn ni akiris kaj desegni la eksperimentojn por antaŭeniri. Ni revizii ajnajn novajn rezultojn publikigitajn de aliaj esploristoj rilate al malsamaj genaj redaktaj iloj kaj virusvektoroj por en vivo livero de tiuj iloj. Precipe tiuj, kiuj efektiviĝas en EB, sed ankaŭ tiuj en aliaj kondiĉoj, kiuj povus esti transdoneblaj al la traktado de la haŭto.

Post tio, laboru ĉe la laboratoriobenko farante eksperimentojn kaj, foje, verki niajn rezultojn en manuskriptojn por publikigo aŭ prezentoj ĉe konferencoj kaj subvencioproponoj okupas la reston de mia tago.

Kiu estas en via teamo kaj kion ili faras por subteni vian EB-esploradon?

Mi komencis mian esploron en EB kun D-ro Rodolfo Murillas, esploristo ĉe CIEMAT, kaj D-ro Marta García, profesoro ĉe la Universitato Carlos III de Madrido. Rodolfo, mia mentoro, estis fundamenta en mia trejnado kiel esploristo. Marta gvidis min tra miaj fruaj stadioj de EB-esplorado. Ambaŭ alportas ampleksan sperton en la diagnozo, modeligado kaj traktado de EB. Kune, ili helpas min krei genajn redaktajn terapiajn ilojn, generi modelojn por haŭtaj malsanoj por testi novajn terapiojn antaŭ ol ili progresas al klinikaj provoj ĉe homoj, produkti virusajn vektorojn kaj analizi haŭtajn specimenojn sub la mikroskopo. Diana de Prado estas la plej lastatempa aldono al nia teamo. Kiel PhD-studento, ŝi estas aktive implikita en la eksperimenta laboro de produktado kaj testado de virusvektoroj, same kiel en la eksperimenta dezajno kaj analizo de la rezultoj. Esplorado pri ĉi tiuj terapiaj virusoj por EB postulas pliajn kapablojn, de kiuj mi lernas D-ro Mirentxu Santos, esploristo ĉe CIEMAT, kiu estas fakulo pri EB-modeloj. Ĉefa kunlaboranto en ĉi tiu projekto estas D-ro Silvia Gómez, profesoro ĉe la Aŭtonoma Universitato de Madrido. Ŝi specialiĝas pri herpesvirusaj vektoroj, specife la porka pseŭdorabio viruso kiu estas la fokuso de tiu esplorprojekto kaj ĝia uzo en genterapio.

Kiel vi malstreĉiĝas kiam vi ne laboras pri EB?

Kiam mi finas mian tagon en la laboratorio, estas tempo esti kun mia familio, dividi agrablan vespermanĝon kun miaj edzo kaj infanoj, kaj paroli pri kiel pasis la tago. Alia ŝatokupo mia estas ventra dancado. Mi partoprenas duonprofesian grupon kaj ni prezentas unu-dufoje jare.