Rekte al enhavo

Traktado de JEB kun lamininproteino

Remeti la proteinon, kiu mankas el JEB-haŭto, povus malhelpi haŭtan veziketon kaj plibonigi vundan resanigon.

Viro kun mallonga bruna hararo kaj barbo, portanta ruĝan sveteron super blanka koluma ĉemizo, staras antaŭ neŭtrala fono.

D-ro Matthew Caley laboras en Queen Mary University, Londono, UK pri ĉi tiu projekto por vidi ĉu komerce havebla lamininproteino povas esti liverita en JEB-haŭton kaj restarigi ĝin al sano. JEB-simptomoj estas kaŭzitaj kiam ŝanĝoj al la genetika recepto por laminino signifas, ke persono ne plu povas fari sufiĉe da sia propra lamininproteino. Ĉi tiu laboro celas malkovri ĉu eblas anstataŭigi la proteinon per injekto de ĝi en sanan haŭton aŭ uzante ĝin en ĝela traktado sur vezikigita haŭto kaj, se jes, ĉu tiu kuracado povas plifortigi JEB-haŭton kaj malhelpi veziketojn.

 

Pri nia financado

 

Esplorgvidanto D-ro Matthew Caley
institucio Queen Mary University London (QMUL), UK
Specoj de EB JEB
Partopreno de paciento neniu
Sumo de financado £177,304.39 kunfinancite kun DEBRA Irlando
Longo de la projekto 2 jaroj
Komenca dato 3 junio 2024
DEBRA interna ID GR000027

 

Projektaj detaloj

Antaŭ 2025.

Ĉefesploristo: D-ro Matthew Caley estas Ĉefa Lektoro pri Ĉela Biologio (Blizard Institute) kun pli ol jardeko da sperto en haŭtesplorado, matrica biologio kaj generado de en vitro-haŭtmodeloj. Li nuntempe prizorgas antaŭklinikajn provojn temigis gamon da malsamaj haŭtaj malsanoj inkluzive de JEB.

Kunesploristoj: D-ro Emanuel Rognoni estas lektoro ĉe la Blizard Institute, QMUL. Dum lia PhD li temigis la KEB-subtipon kie li rivelis novan funkcion de la integrin-liga proteino Kindlin-1 por epitelia stamĉelhomeostazo. Li plue specialiĝis pri haŭtesplorado, esplorante kiel malsamaj dermaj fibroblastaj subpopulacioj organizas kaj influas unu la alian dum evoluo kaj vundkuracado en la laboratorio de profesoro Fiona Watt (KCL). Uzante genar-kovrantajn sekvencteknologiojn, novigajn 2D/3D kulturplatformojn kaj haŭtajn transgenajn/malsanajn modelojn, lia grupo nun malkovras la molekulajn mekanismojn kaj implicojn de fibroblast-heterogeneco en haŭta sano kaj malsano.

Kunlaborantoj: BioLamina.

"Nia aliro havas la eblecon trakti veziketojn rapide kaj restarigi haŭtan sanon, plibonigante la vivkvaliton kaj supervivon precipe de pli junaj pacientoj, kie aliaj traktadoj ne estas realigeblaj."

– Doktoro Matthew Caley

Subvenciotitolo: Traktado de JEB kun Rekombina Laminino 332

Ne ekzistas kuraco kontraŭ JEB, administrado de la malsano koncentriĝas pri administrado de la veziketoj, kontrolado de infektoj kaj preventado de komplikaĵoj. Ĉe la radiko de la malsano estas la perdo de la proteino laminino-332 el la haŭto. Se ni povas restarigi laminin-332, ni povas akceli vundan resanigon kaj restarigi pli sanan haŭton en pacientoj de JEB plibonigante ilian supervivon. Niaj datumoj montras, ke suplementado de sinteza laminin-332 havas la eblon plibonigi simptomojn de JEB-malsano.

Ĉi tiu projekto temigas identigi la plej bonajn metodojn por liveri laminin-332 en la haŭton de JEB-pacientoj por efika riparo. Uzante nian unikan antaŭklinikan JEB-modelon ni testos malsamajn liverajn metodojn, injektojn, kiuj profitus senvezikigitan sed facile difektitan haŭton kaj topikan ĝelon, kiu utilus vezikigitan haŭton. Ni generos datumojn montrante kiom disvastigita estas nia laminina restarigo, kiom longe ĝi daŭras kaj pruvante la efikon al haŭtstrukturo kaj vundkuracado.

Por ĉi tiu projekto ni proksime kunlaboras kun la sveda kompanio BioLamina, kiu estas specialigita pri produktado de lamininoj por scienca kaj klinika uzo. Se niaj antaŭklinikaj testoj sukcesas, ĉi tiu unika partnereco permesos al ni antaŭeniri ĉi tiun laboron rapide en pacienton. Suplemento de sinteza laminin-332 eble ne estas kuraca traktado, tamen nia aliro havas la eblecon trakti ampolojn rapide kaj restarigi haŭtan sanon, plibonigante la vivkvaliton kaj supervivon precipe de pli junaj pacientoj, kie aliaj traktadoj ne estas realigeblaj.

Junctional epidermolysis bullosa (JEB) estas malofta genetika haŭtomalsano kondukanta al ĝeneraligita veziketo kaj difektita vundkurackapablo de la haŭto, nia plej grava protekta baro. Ĉi tio estas kaŭzita de la perdo de esencaj proteinoj, kiuj ankras la eksteran tavolon de la haŭto al la resto de la korpo. La plej severa formo, JEB severa, estas kaŭzita de kompleta perdo de unu el la partoj de laminin-332 ŝlosila komponanto de tiu ankra strukturo. Beboj diagnozitaj kun ĉi tiu formo de JEB preskaŭ ĉiuj mortas antaŭ sia dua naskiĝtago pro sia misfunkcia haŭto. Pacientoj kun JEB havas malbonan vundresanigon kaj ili disvolvas dikan troan vundhiston en ekzistantaj vundoj kiuj malsukcesas resanigi, pliigante la riskon de sangoveneniĝo (sepso). Pro la amplekso de la vundoj ĉi tiu severa subtipo de EB estas ege dolora.

Ĝis nun ne ekzistas efikaj traktadoj por halti aŭ kuraci ĉi tiun mortigan haŭtan malsanon. Kunlabore kun BioLamina ni proponas testi ĉu sinteza laminino (produktita de BioLamina) kapablas plibonigi vundan resanigon kaj malhelpi haŭtan veziketon en nia modelo de JEB. Ni provos malsamajn manierojn liveri lamininon en la haŭton (Celo-1), determinos kiom longe ĝi restas en la haŭto (Celo-2) kaj ĉu ĝi plibonigas haŭtforton (Celo-3) kaj vundan resanigon (Celo-4). Nia celo estas plibonigi la haŭton de pacientoj de JEB, plibonigi vundan resanigon kaj tial redukti la riskon de infektoj, kiuj povas konduki al sepso kaj antaŭtempa morto.

Antaŭ 2025.