Rekte al enhavo

Ekzamenaj medikamentoj por celi RDEB-kancero

Pli ol 3000 aprobitaj medikamentoj estos ekzamenitaj por identigi tiujn kiuj senvivigas haŭtajn kancerajn ĉelojn kaj povus esti reuzitaj por trakti la agreseman formon de haŭta kancero, kiu ofte influas homojn kun RDEB.

Portretbildo de profesoro Gareth Inman.

Prof Gareth Inman laboras ĉe la Universitato de Glasgovo, UK, pri haŭta kancero en RDEB. En ĉi tiu projekto, li aplikos pli ol 3000 aprobitajn medikamentojn al ĉeloj kreskigitaj en sia laboratorio por identigi tiujn, kiuj mortigas kancerajn ĉelojn sen damaĝi nekanrajn ĉelojn. Tiuj, kiuj trapasas la ekzamenadon, estos submetitaj al pliaj provoj por generi indicon por subteni ilian uzon en estontaj klinikaj provoj pri reuziĝo de drogoj.

 

Pri nia financado

 

Esplorgvidanto Profesoro Gareth Inman
institucio Cancer Research UK Beatson Institute, Universitato de Glasgovo, Skotlando, UK
Specoj de EB RDEB
Partopreno de paciento Neniu - paciencaj ĉeloj estas kultivitaj en la laboratorio
Sumo de financado £96,891.52 (kunfinancite kun DEBRA Irlando)
Longo de la projekto 18 monatoj
Komenca dato 1-a de februaro 2023
DEBRA interna ID GR000012

 

Projektaj detaloj

Esploristoj raportas, ke ili estas en la procezo de identigado de du drogoj kiuj povas esti rapide kaj sekure uzataj en klinikaj provoj por trakti RDEB-kancero.

Esplorgvidanto:

Profesoro Gareth Inman estas la Direktoro de Esplorstrategio ĉe The CRUK Beatson Institute for Cancer Research kaj Profesoro pri Ĉela Signalado en la Instituto de Kankro-Sciencoj, Universitato de Glasgovo, Skotlando. Liaj primaraj interesoj estas kompreni la rolon kiun membroj de la Transforming Growth Factor Beta (TGFβ) familio ludas en kancerevoluo kaj progresado. Liaj studoj estas temigis skvamajn karcinomojn de la haŭto, kapo kaj kolo kaj pankreato kaj nun implikas tiujn kancerojn ekestantajn en pacientoj vivantaj kun Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa.

Kunesploristo:

Prof Karen Blyth, altranga stabsciencisto ĉe CRUK Beatson Institute.

Kunlaborantoj:

Profesoro Owen Sansom, Profesoro Crispin Miller, Dr Leo Carlin, Dr Lynn McGarry (ĉiuj ĉe CRUK Beatson Institute); Dr Andrew South (Thomas Jefferson University, Filadelfio) kaj Prof Irene Leigh (Queen Mary's University, Londono, UK).

"La potencialo de medikament-reuzado de medikamentoj jam klinike aprobitaj por sekura uzo en pacientoj kun establitaj dozaj kaj programaj reĝimoj tenas ekscitan potencialon por EB-pacientoj. Ĉi tie ni entreprenos senantaŭjuĝan re-celan ekranon de pli ol 3,000 FDA-aprobitaj medikamentoj... Ĉe la kompletigo de ĉi tiuj studoj ni estos identiginta kaj prenita 2 drogoj la tutan vojon tra nia dukto, kiuj provizos konvinkan indicon por ilia rapida deplojo en klinikaj provoj. en RDEB-pacientoj por kuracado de la finfine mortiga kancera komplikaĵo de ĉi tiu giganta malsano."

– Profesoro Gareth Inman

Grant Title: Medikamento-reuziĝo por la traktado de RDEB skvamĉela karcinomo.

Recessive Dystrophic Epidermis Bullosa (RDEB) estas kaŭzita de hereditaj mutacioj en la COL7A1 geno kiu ĉifras tipo VII-kolageno (C7), la ĉefkomponento de ankrado de fibriloj kiuj estas postulataj por la struktura integreco de la epiderma-krucvojo en la haŭto. RDEB-pacientoj suferas de severa haŭtmalfortikeco, persista haŭtvezikado kaj vundado kaj havas escepte altan riskon de evoluigado de frua komenco, agresema kaj finfine mortiga haŭta skvamoza karcinomo (cSCC). RDEB cSCC evoluas en cedema medio de kronika inflamo, vundkuracado kaj fibrozo faciligita delvis per kanceraj fibroblastoj (CAFoj). Ekzistas nuntempe nekompleta kompreno de la patogenezo de RDEB cSCC kaj neniuj nuntempe klinike aprobitaj laŭcelaj terapioterapioj.

Ĉi tie ni entreprenos ekranon de re-cela drogo de pli ol 3,000 drogoj jam aprobitaj por uzo en pacientoj kun aliaj malsanoj. Ni disvolvos kaj rafinos striktan paŝo-saĝan antaŭklinikan dukton desegnitan por taksi la efikecon de drogoj por malhelpi RDEB cSCC-tumorĉelan postvivadon kaj en-vitro kaj en-vivo; gravaj indikiloj de terapia uzo. Ni rivelos la gravecon de CAF-oj en tumorogenezo kaj drogrespondo kaj ni identigos 2 drogojn kiuj montras efikecon tra nia dukto.

Ĉi tiu procezo preteriros la malpermese tempopostulan kaj multekostan procezon de drog-evoluo kaj sekureca testado kaj provizos konvinkan indicon por la rapida kaj sekura disfaldo de ĉi tiuj 2 drogoj en pacientoj en klinikaj provoj por RDEB cSCC-terapio.

Recessive Dystrophic Epidermis Bullosa (RDEB) estas kaŭzita de hereditaj mutacioj en la COL7A1 geno kiu ĉifras tipo VII-kolageno (C7), la ĉefkomponento de ankrado de fibriloj kiuj estas postulataj por la struktura integreco de la epiderma krucvojo en la haŭto. RDEB-pacientoj suferas de severa haŭtmalfortikeco, persista haŭtvezikado kaj vundado kaj havas escepte altan riskon de evoluigado de frua komenco, agresema kaj finfine mortiga haŭta skvamoza karcinomo (cSCC). RDEB cSCC evoluas en cedema medio de kronika inflamo, vundkuracado kaj fibrozo faciligita delvis per kanceraj fibroblastoj (CAFoj). Ekzistas nuntempe nekompleta kompreno de la patogenezo de RDEB cSCC kaj neniuj nuntempe klinike aprobitaj laŭcelaj terapioterapioj.

Ĉi tie ni entreprenas re-celan ekranon de pli ol 3,000 drogoj jam aprobitaj por uzo en pacientoj kun aliaj malsanoj. Ni disvolvas kaj rafinas striktan laŭpaŝan antaŭ-klinikan dukton desegnitan por taksi la efikecon de drogoj por malhelpi RDEB cSCC-tumorĉelan postvivadon kaj en-vitro kaj en-vivo; gravaj indikiloj de terapia uzo. Ni rivelos la gravecon de CAF-oj en tumorogenezo kaj drogrespondo kaj ni identigos 2 drogojn kiuj montras efikecon tra nia dukto. Ĉi tiu procezo preteriros la malpermese temporaban kaj multekostan procezon de drog-evoluo kaj sekureca testado kaj provizos konvinkan indicon por la rapida kaj sekura disfaldo de ĉi tiuj 2 drogoj en pacientoj en klinikaj provoj por RDEB cSCC-terapio.

(El 2024 progresraporto).