Rigosertib por RDEB SSC (2022)

Ĉi tiu studo estis kompletigita en 2022 kaj konfirmis, ke homoj kun EBS forpuŝas la grundon malpli forte per siaj piedoj marŝante ol homoj sen doloraj veziketoj. La esploristoj ŝatus daŭrigi sian laboron por testi la efikojn de ekvilibraj ekzercoj kaj specialaj ŝuoj aŭ insoles (ortotikoj) por helpi disvastigi premon tra la plando de la piedo kaj pli komforta marŝi.

Rezultoj estis publikigitaj en la Brita Revuo pri Dermatologio kaj la Revuo por Esplora Dermatologio kaj prezentita kiel afiŝo al la Socio por Esplora Dermatologio.

Ĉefesploristo:

D-ro Andrew South estas Lektoro en Thomas Jefferson University, Filadelfio. Liaj primaraj interesoj estas kompreni la okazaĵojn kiuj kondukas al la evoluo kaj progresado de SCC, precipe tiujn kancerojn ekestantajn en pacientoj vivantaj kun RDEB. D-ro South laboris en institucioj kun forta historio de EB-esplorado, en Londono, Skotlando, kaj nun Filadelfio, kaj kompromitas trovi kuracojn al ĉi tiu ruiniga grupo de malsanoj per aplikado de baza scienca esplorado.

Kunesploristoj:

Profesoro Johann Bauer estas estro de la Dermatologio de la Universitata Hospitalo Salzburg. Li konstruis kaj estris la esplorgrupon de la EB-Domo Aŭstrio, kiu konsistas el pli ol 20 sciencistoj laborantaj pri EB-esplorado. Lia ĉefa intereso estas la evoluo de sekura kaj uzebla genterapio por ĉiuj formoj de EB. Krome la grupo en Salzburg laboras pri malgrandaj molekulaj aliroj por mildigi la simptomojn de EB por plibonigi la vivokvaliton de la pacientoj kaj pri evoluigado de terapioj por RDEB-rilataj agresemaj SCC-oj.

Prof Jemima Mellerio estas konsultisto dermatologo kaj profesoro ĉe St John's Institute of Dermatology, Guy's kaj St Thomas' NHS Foundation Trust. Ŝi havas pli ol 20 jarojn laborantajn klinike en la kampo de EB kaj aliaj genetikaj haŭtaj malsanoj, same kiel esplorfonon rigardantan la molekulan bazon de malsamaj specoj de EB, kaj klinikajn provojn en pli novajn terapiojn por EB kiel ekzemple fibroblasto kaj mezenkima stroma ĉelo. terapio. Ŝi dediĉas sin al daŭrigi ĉi tiun laboron por evoluigi pli efikajn traktadojn por ĉiuj specoj de EB.

"La laboro komencita de ĉi tiu projekto havas la potencialon konduki al aprobita terapio por la terapio de RDEB-kancero, celo kun kiu Debra UK komencis en la fruaj 2000-aj jaroj"

D-ro Andrew South

Subvenciotitolo: "Unua en EB" fazo II-provo de rigosertib por RDEB SCC.

Ni proponas fari malgrandan, "unua en EB" provo de eksperimenta medikamento nomita rigosertib por la traktado de EB-kancero. La drogo estas inhibilo de malsamaj procezoj, kiuj estas esencaj por la kresko de kanceraj ĉeloj. Rigosertib estis en klinika testo por kelkaj aliaj kanceroj, ĉefe mielodisplasta sindromo (kancero de sango) kaj tial la firmao kiu evoluigis la medikamenton, Onconova, havas bonan sperton pri uzado de rigosertib en pacientoj.

Ni identigis, ke en la laboratorio rigosertib mortigas EB-kancerajn ĉelojn kaj ne damaĝas normalajn EB-haŭtajn ĉelojn. Ĉi tiu projekto provos ĉu rigosertib povas mortigi kancerajn ĉelojn en EB-paciento kaj ĉu la drogo povas esti tolerita de pacientoj - ĉu pacientoj povas preni buŝan rigosertib (kiel tablojdoj, dufoje tage) sen grava efiko al ĉiutaga rutino. Se rigosertib povas mortigi kancerajn ĉelojn en EB-paciento, ni ekzamenos la kanceron kaj la pacienton por provi identigi aspekton de ambaŭ, kiuj povas esti uzataj por antaŭdiri ĉu estontaj pacientoj povas profiti el ĉi tiu traktado.

Debra financis la komencon de la unua klinika testo de eksperimenta terapio por la terapio de EB-kancero. La projekto estis nomita "Unua en EB" Fazo II-provo de Rigosertib por RDEB SCC. La drogo estas inhibilo de malsamaj procezoj, kiuj estas esencaj por la kresko de kanceraj ĉeloj kaj ni montris, ke ĉiuj kanceraj ĉeloj RDEB respondas al ĉi tiu drogo en la laboratorio. Rigosertib estis en klinika testo por kelkaj aliaj kanceroj kaj montris tre mildan kromefikan profilon.

Kvankam ni spertis gravajn malfruojn en la starigo de ĉi tiu provo, konfuzita de la Covid-19-pandemio, ni finfine varbis la unuan pacienton en 2021. La unua paciento kuracata (en Aŭstrio) ricevis rigosertib intravejne kaj montris kompletan respondon, kio signifas sian kanceron. malaperis kun kuracado. La paciento restas libera de kancero post 19 monatoj de ricevado de kuracado. Aparta financado subtenis la traktadon de dua paciento, kiu komenciĝis en septembro 2022 kaj ĉi-foje kun parola drogo. Ĉi tiu paciento montras similajn signojn de rapida respondo al la drogo kaj ni restas optimismaj, ke rigosertib povas fariĝi efika opcio por RDEB-kancera terapio. (De 2022 Fina Progresraporto.)