Ĉi tiu retejo uzas kuketojn por ke ni povu provizi al vi la plej bonan sperton de ebla uzanto. Kuket-informoj konserviĝas en via retumilo kaj plenumas funkciojn kiel rekoni vin, kiam vi revenos al nia retejo kaj helpas nian teamon kompreni, kiujn sekcioj de la retejo vi plej interesas kaj utilas.
Reutiligo de statinoj por RDEB haŭtkancero
Statinoj estas aprobita, sekura kaj malmultekosta medikamento, kiu estos uzata en ĉi tiu studo por doni komencan indicon, ke ili povus mortigi EB-kancero-ĉelojn.
D-ro Roland Zauner laboras ĉe la EB-Domo, Aŭstrio pri ĉi tiu projekto por provizi pruvojn pri reuziĝo de statinoj kiel terapio por RDEB-haŭta kancero antaŭ ol provo povas esti efektivigita en homoj. Antaŭa ekzamenado kaj eksperimentoj sugestis, ke statinoj povus funkcii kaj ĉi tiu esplorado celas montri, ke ili ja mortigas EB-kancerajn ĉelojn en la laboratorio, kiel ili faras tion, kaj vidi ĉu tio tradukiĝas al efektive forigi tumorojn.
Pri nia financado
| Esplorgvidanto | D-ro Roland Zauner |
| institucio | EB Domo, Aŭstrio |
| Specoj de EB | DEB |
| Partopreno de paciento | Ne |
| Sumo de financado | £199,181 kunfinancite kun DEBRA Francio |
| Longo de la projekto | 27 monatoj |
| Komenca dato | 1 julio 2024 |
| DEBRA interna ID | GR000040 |
Projektaj detaloj
Antaŭ 2025.
Ĉefesploristo:
D-ro Roland Zauner estas implikita en pluraj projektoj kun specifa fokuso pri bioinformatika analizo kaj interpreto de diversaj -omics-datenoj. Li establis la nunan komputilan drogan ekzamenan aliron (Zauner et al 2022), kiu formas la fundamenton de ĉi tiu projekto.
Kunesploristoj:
A/Prof Verena Wally, grupgvidanto kaj vicĉefo de esplorado ĉe la EB House, havas multjaran intereson en evoluigado de malgrandaj molekulaj terapioj kiuj specife celas la biologion de EB. Ŝi havas pruvitan rekordon en drogreuziĝo same kiel plurajn klinikajn studojn faritajn kun EB-pacientoj.
D-ro Christina Guttmann-Gruber estas grupgvidanto ĉe la EB Domo Aŭstrio. Ŝi havas ampleksan sperton en laborado en la kampo de EB-esplorado kun speciala fokuso pri EB-tumorbiologio, vundkuracado kaj EB-mikrobiomo.
D-ro Sonja Dorfer estis implikita en la konceptigo kaj establado de la projekto.
"Nia ĉefa celo en ĉi tiu projekto estas esplori kaj taksi la efikecon de statin-klasaj drogoj por bremsi la kreskon kaj/aŭ eliminon de tumorĉeloj. Nia elekto prioritati reutiligi jam aprobitajn medikamentojn super ekzamenado por novaj patenteblaj medikamentoj estas pacienca kaj motivita de la urĝa bezono de pliaj terapiaj elektoj por la traktado de RDEB-tumoroj, ĉar la uzo de ekzistantaj medikamentoj permesas akcelitan esplorprocezon. ”
– D-ro Roland Zauner
Subvenciotitolo: Esplorante la potencialon de reuzigado de statinoj por la terapio de tre agresemaj RDEB-tumoroj.
Krom la jam konsiderinda ŝarĝo sur RDEB-pacientoj, unu el la seriozaj kaj vivminacaj konsekvencoj estas la alta risko disvolvi precipe agreseman formon de haŭta kancero. Ĉar nuntempe ekzistas tre limigitaj terapiaj opcioj, kirurgia forigo de tuŝita histo ofte estas la nura terapielekto en rapide progresantaj tumoroj. Tragedie, la agresemaj progresaj tumoroj ofte ankaŭ postulas amputon (ĝis 42%, Tang et al 2021). Tial, estas urĝa bezono trovi novajn manierojn trakti RDEB-tumorojn efike kaj haltigi ilian progresadon. La fakto, ke RDEB estas rara malsano, malfacilas evoluigi novajn traktadojn per konvenciaj rimedoj, ĉar industria esplorado kutime daŭras jardekojn kaj kostas centojn da milionoj da funtoj. Lastatempaj klopodoj por genetike fingrospuri RDEB-tumorojn permesas al ni uzi novajn teknologiajn alirojn por trovi novajn uzojn por ekzistantaj medikamentoj - procezo konata kiel "repurposing de medikamentoj". Ĉi tio prezentas ekscitan ŝancon por pli rapida, pli sekura kaj pli malmultekosta aliro por identigi jam aprobitajn medikamentojn, kiuj povas esti efikaj por batali kontraŭ kancero en pacientoj RDEB. En nia nuna projekto, ni antaŭvidas uzi statinojn - klason de drogoj, kiuj estas konataj kaj uzataj dum jardekoj por trakti altan kolesterolon. Nia laboro identigos la klinikan utilecon de statinoj por haltigi tumoran kreskon kaj provizi fundamentajn datumojn por instigi klinikan provon. Ne nur RDEB-pacientoj finfine profitos de ĉi tiu pruvo de koncepto-studo, sed ĝi ankaŭ provizos pliajn komprenojn pri specifaj pato-mekanismoj RDEB-tumoroj ekspluatas kaj motivigos pliajn klopodojn ene de la esplorkomunumo.
La nuna manko de aprobitaj terapielektoj preter kirurgia detranĉo por celi tre agresemajn skvamajn ĉelkarcinomojn (SCC) okazantajn en pacientoj kun recesiva distrofa epidermolizo bullosa (RDEB) postulas novigajn kabalojn al drog-evoluo. En nova aliro uzanta komputilan drogkrimenton ekspluatante haveblajn genesprimdatenojn rivelis eblan kontraŭ-tumoran efikon de statin-unuaklasaj medikamentoj. Konsiderante ke statinoj estas aprobitaj de reguligaj aŭtoritatoj (EMA, FDA) por malaltigi kolesterolon kaj ĝenerale bone toleritaj, ili ofertas tujan, sekuran kaj malmultekostan ŝancon por reuziĝo. Por provizi solidan kialon por konsideri la reuzon de statinoj kiel kuracelekton por RDEB-tumoroj, ni proponas pruvo-de-konceptan studon kiu provizos fundamentajn kaj pivotajn antaŭklinikajn datumojn.
Antaŭ 2025.