Reuzanta dupilumab por trakti jukon en ĉiuj EB-tipoj

40 homoj estis rekrutitaj por ĉi tiu studo. 23 el ili jam kompletigis 8 semajnojn sen dupilumab por starigi bazlinion por simptomoj, kaj 16 semajnojn da dupilumab-injektoj. Nokte partoprenantoj portas speciale evoluigitan jukosensilon por detekti gratadon, pri kiu ili eble ne konscias, kaj ili raportas siajn spertojn pri jukado kaj doloro. La preparaj rezultoj sugestas signifan redukton de jukado kaj doloro pro la dupilumab-injektoj. Financado de DEBRA UK por vojaĝkostoj por pliaj partoprenantoj signifas, ke la studo estas survoje por provizi signifajn pruvojn por la reuzado de dupilumab por trakti EB.

Profesoro Amy Paller, MD, estas pediatria dermatologo kaj klinika esploristo. Ŝi estas Prezidanto de la Sekcio de Dermatologio kaj Direktoro de la Haŭta Biologio kaj Malsana Rimedo-Bazita Centro, Northwestern University, Ĉikago, Usono.

"Partopreno en klinikaj provoj estas malfacila kaj neatingebla sen vojaĝaj fondusoj por homoj, kiuj loĝas konsiderinde for. Helpante kompensi la kostojn de vojaĝado, ĉi tio plivastigas la eblan rekrutadon, alportas plian kuracan opcion al EB-pacientoj ĉirkaŭ Usono, kaj certigas, ke ni estos konvene rajtigitaj por taksi datumojn por signifo."

– Prof Amy Paller

Titolo: Pacienca Vojaĝa Subteno por Dupilumab por Itch Clinical Trial

Ĉi tiu aplikaĵo kovras kostojn por EB-pacientoj ene de Usono por vojaĝi al Ĉikago por partopreno en klinika provo por esplori la efikon de dupilumab sur juko. La studo implikas: A) 8-semajnan observadperiodon dum kiu jukaj respondoj kaj sensil-generitaj objektivaj gratvundetaj/dormaj datumoj estas kolektitaj (meznombro estas bazlinio); B) 16-semajna traktado kun dupilumab dum kiu juko estas mezurita; kaj C) longdaŭra etendperiodo por tiuj, kiuj respondas per almenaŭ 2 poentoj en la pintjuka poentaro (minimuma klinika respondo). La primara finpunkto estas >50% de pacientoj atingantaj redukton je >2 poentoj en Worst Itch NRS (minimuma signifoplena redukto). Ni testas ĉu la reduktita juko plibonigas dormon kaj kvaliton de vivo kaj ĉu efiko estas korelaciita kun eozinofilo kaj IgE-niveloj. Naturhistorio de malsano juko estas kaptita dum la observa periodo. Intertempe kun 9 kun EB kompletiganta la 16 semajnojn sur dupilumab, la plej multaj pacientoj atingis jukan redukton de>2 je 16 semajnoj kaj 45%>4 poentoj. EB-agado-poentaro estis reduktita je 20% kaj en kelkaj estis drama. Pliboniĝo estis vidita tra ĉiuj subtipoj de EB. Pli alta bazlinio IgE estis asociita kun pli rapida sed ne fina redukto de juko. Kun ĉi tiuj kuraĝigaj rezultoj, ni esperas aldoni 15 pliajn EB-pacientojn kaj serĉi financojn por inviti pacientojn ekster Ĉikago por partopreni. Neniu vojaĝbuĝeto estis aprobita en la komenca esploristo-iniciatita studo financita fare de Regeneron (provizante medikamenton kaj aliajn studkostojn sed ne vojaĝadon aŭ mekanikismajn taksojn).

Juko estas grava ŝarĝo por plej multaj homoj trafitaj de epidermolysis bullosa (EB) kaj kontribuas al malbona vivokvalito. Dupilumab estas medikamento donita per injekto al homoj eĉ 6-monataj por ekzemo, kiu havas bonegan sekurecprofilon. Dupilumab povas esti helpa por ne-alergiaj malsanoj, inkluzive de efiko sur juko.

Ni studas la efikon de dupilumab sur la jukon kaj doloron de EB. Ni uzas du alirojn por mezuri jukon: raporton de paciento/gepatro pri la juko kaj novigan sensilon, kiu objektive kaptas kiom malbona estas la juko, same kiel kiom longa kaj kiom da jukaj okazaĵoj estas. Ni ankaŭ mezuras ĉu uzi dupilumab por juko povas redukti la riskojn de haŭtinfektoj pro gratado kaj plibonigi dormon. Ĉi tiu studo, farita ĉe Northwestern University, rekrutis 40 subjektojn ekde junio 2023. Ĝi konsistas el tri periodoj: Parto A (ankaŭ nomata bazlinia observado dum 8 semajnoj), kaj Parto B (16-semajna dupilumab-traktado). Respondantoj povis daŭrigi per Parto C, kiu estas 88-semajna etendo de dupilumab-traktado. Nia plej grava finpunkto estis redukto de juko de bazlinia periodo (8 semajnoj sen administrita dupilumab) ĝis la lastaj 8 semajnoj de dupilumab-traktado en la 16 semajnoj. Dum la observadperiodo, kaj dum la 16-semajna traktado, la subjekto portas jukosensilon dum la nokto. Ĉi tiu jukosensilo estas aparato evoluigita ĉe Northwestern; ĝi alkroĉiĝas al la domina mano kaj kapablas sendrate transdoni informojn pri gratado (sentante kaj la fingromovadon kaj la gratajn/frotajn sonojn), same kiel dormon kaj dormkvaliton. Ĝi estas facile uzebla hejme sub ganto. Uzi jukosensilon por pacientoj en ĉi tiu studo permesas al ni kompari tion, kion la paciento raportas, kaj kio vere okazas nokte, kiam la persono ne plene konscias pri gratado. La datumoj haveblaj pri pli ol duono de la pacientoj klare montras signifan redukton de juko kaj doloro per la dupilumab, inkluzive de dramaj efikoj sur la haŭto kaj vivokvalito ĉe iuj individuoj. Interese, la sensilo portata nokte povis montri, ke iuj ne konscias pri la amplekso de gratado nokte, kio kontribuas al haŭta traŭmato.

Ĝis nun, 23 homoj kun EB kompletigis la unuajn 16 semajnojn de dupilumab kaj klinike signifa plibonigo en Plej Malbona Juko okazis ĉe 65%, kun 61% daŭrigantaj en la longdaŭra etendo; nur 10 homoj ĝis nun kompletigis unu jaron, sed redukto de juko estis konservita. Por tiuj, kiuj faris la plenajn 16 semajnojn, la medianaj reduktoj en Plej Malbona Juko kaj Plej Malbona Doloro estis klinike signifaj. Partopreno en klinikaj provoj ofte estas malfacila por pacientoj, kiuj loĝas konsiderindajn distancojn de la prova loko. Ni limigis la personajn vizitojn al 4 fojojn dum la 2 jaroj kaj la DEBRA UK-stipendio kompensis la vojaĝkostojn, plilarĝigante la eblan rekrutadan grupon kaj alportante plian kurac-eblon al EB-pacientoj tra Usono. (El la progresraporto de 2025.)