Rekte al enhavo

PhD: reduktante DEB/JEB okulcikatriĝon

EB povas influi la korneon rezultigante severan doloron kaj difektitan vidadon. Tiu ĉi projekto, origine konceptita kiel malgranda subvencio, nun kontribuos financadon por trejni novan EB-okulan fakulon. Ili kreskos ĉelojn de homaj korneoj, kiuj povas sperti cikatrigan konduton kiel tiuj en la okuloj de homoj kun EB. Ĉi tiuj tiam povas esti uzataj por la unuaj provoj de ebla kontraŭ-cikatra okulguto por savi la vidon de infanoj kun EB.

Bildo de profesoro Keith Martin.

D-ro Gink Yang superrigardos doktoran studenton en la laboratorio de profesoro Keith Martin ĉe la Universitato de Melburno, Aŭstralio, por kreskigi homajn okulĉelojn el donacitaj korneoj. Ili uzos siRNA-teknologion por redukti la kvanton de kolageno (por imiti RDEB) aŭ laminin (por imiti JEB) kiujn la okulĉeloj produktas. La unua etapo de ĉi tiu projekto estos konfirmi ke tio funkcias kaj ke la ĉeloj komencas konduti kvazaŭ ili estas de EB-paciento. Tiam, kontraŭ-cikatra substanco povas esti provita sur ĉi tiuj ĉeloj por vidi ĉu ĝi reduktas la EB-ŝanĝojn kaj kiel ĝi faras tion. Se ĉi tio pruvas, ke la terapia substanco estas efika, ĝi povus esti progresinta al pliaj provoj.

Legu pli en la blogo de nia esploristo.

 

Pri nia financado

 

Esplorgvidanto Profesoro Keith Martin
institucio Center for Eye Research Australia (CERA), Universitato de Melburno, Aŭstralio
Specoj de EB RDEB kaj JEB
Partopreno de paciento neniu
Sumo de financado £ 15,000 al PhD-studado
Longo de la projekto 3 jaroj
Komenca dato 11 januaro 2025
DEBRA interna ID GR000016

 

Projektaj detaloj

Antaŭ 2026.

Esplorgvidanto:

Profesoro Keith Martin estas Honorary Senior Research Fellow ĉe la Universitato de Kembriĝo kaj Kapo de Oftalmologio ĉe Universitato de Melburno (UoM). Profesoro Martin estis Direktoro de la Centro por Okula Esplorado de Aŭstralio (CERA) dum tri jaroj, sed lia Kembriĝa laboratorio restas aktiva, subtenata delvis de Fight for Sight. Kiel Direktoro de CERA, Prof Martin gvidas diversan grupon de esploristoj farantaj mondajn gvidajn bazajn kaj klinikajn studojn en okulesplorado. Prof Martin estas specialisto pri glaŭkomo kun speciala intereso pri evoluigado de novaj terapioj por protekti kaj restarigi vizion en glaŭkomo.

Kunesploristoj:

D-ro Gink Yang havas fortan sciencan fonon en epidermolysis bullosa (EB) kaj EB-induktita skvamoza karcinomo, regenera medicino, vundo-riparo kaj genetiko. D-ro Yang publikigis pri EB-induktita haŭtvezikado, EB-kindler-sindromo, kaj skvamoĉela karcinomo. Al Li estis premiita CERA Innovation Fund-subvencio por validigi kontraŭ-cikatrigan faktoron por la korneo en 2021 kaj akiris promesplenajn rezultojn por ĉi tiu esplorado. Li nun esperas validigi la efikecon de ĉi tiu faktoro por kornea cikatriĝo en recesiva kaj kunjunkcia EB. La projekto estos gvidata de doktoro Yang ĉiutage, kun progreso spurita de profesoro Martin ĉiumonate. Prof Daniell provizos kroman klinikan kaj sciencan subtenon.

Profesoro Mark Daniell estas Kapo de Kornea Esplorado ĉe CERA / UoM kaj gvidas la Kornean Unuon en Royal Victorian Eye and Ear Hospital. La esploraj temoj de la laboratorio de Prof Daniell inkluzivas kornean klinikan sciencon, kirurgian aparaton disvolviĝon, korneajn distrofiojn, keratokonon kaj korneajn cikatrojn - nova temo gvidita de Dr Gink Yang, Frua Kariero (PhD aljuĝita en aŭgusto 2020) Esploristo ĉe CERA kaj Honorary. Kunulo ĉe UoM.

"Internacia enketo pri pacientoj pri EB-pacientoj en 2020 raportis pacientojn komentante, ke korneaj erozioj 'kutime tute fermas mian vivon' kaj 'estas unu el la plej malbonaj sekundaraj problemoj asociitaj kun EB, se ne la plej doloraj." La proponita projekto estas de baza esplora naturo; tamen, la superrega celo de la projekto estas evoluigi novan kontraŭ-cikatrigan okulgutan formulaĵon por EB-pacientoj spertantaj kornean erozion kaj cikatriĝon. La proponita esplorado ankaŭ povas riveli pliajn novajn celojn por EB-induktita kornea cikatriĝo. Ĉi tio finfine akcelos la esploradon kaj evoluon de aliaj medikamentoj por EB-pacientoj en la estonteco."

– Profesoro Keith Martin

Legu la internacian enketon de 2020 pri EB-pacientoj ĉi tie.

Subvencio: Reduktado de kornea cikatriĝo en epidermoliza buloza kun nova faktoro

Mallonga fono kaj bezono por la esplorado: Epidermolysis bullosa estas malofta heredita malsano kiu kaŭzas veziketojn de la haŭto kaj mukozaj surfacoj de la korpo, inkluzive de la okulo. Vivi kun ĉi tiu malsano estas kiel vivi kun trigradaj brulvundoj. Suferantoj limigis moviĝeblon kaj ofte devas esti bandataj ĉiutage por protekti kaj kuraci siajn dolorajn vundojn. Specifaj mutacioj en iuj specoj de ĉi tiu malsano ankaŭ havas gravan efikon sur la sano de la korneo - la ekstera travidebla tavolo de la okulo. La korneo estas grava parto de nia vida sistemo, kaj ajna erozio aŭ cikatriĝo al la korneo povas rezultigi severan okuldoloron kaj difektitan vidadon. Nunaj klinikaj traktadoj por epidermolysis bullosa inkluzive de la uzo de kontaktlensoj, lubrikado kaj antibiotikoj por redukti simptomojn, sed ne ofertas solvon por malhelpi cikatriĝon en la korneo. Kornea cikatriĝo povas kaŭzi gravan difekton al vizio, kaj do vivokvalito, por tiuj jam batalantaj neimageblajn ĉiutagajn batalojn.

Celo de la studo: Nia esplorado celas evoluigi kontraŭ-cikatrigan okulguton por suferantoj de epidermolysis bullosa uzante novan faktoron.

Metodo de enketo: La nova faktoro pruviĝis limigi molekulajn mekanismojn respondecajn pri kornea cikatriĝo kaj plibonigas kornean travideblecon en niaj preparaj studoj. La celo de la projekto estas validigi ĝian efikecon en epidermolysis bullosa modeloj uzantaj homajn korneajn ĉelojn. La homaj korneaj ĉeloj estos izolitaj de donacitaj korneoj kaj paseme reprogramitaj por imiti la karakterizaĵojn de specifaj formoj de epidermolysis bullosa. Ni tiam administros ĉi tiun faktoron en ĉelkulturo post indukto de fibrozo kaj taksos ĝian efikecon uzante biokemion kaj mikroskopion.

Klinika profito: Konsiderante la kompleksajn medicinajn implicojn de epidermolysis bullosa, estas grave certigi ke farmaciaĵoj evoluantaj por ĉi tiu malsano estas celspecifaj kaj ne induktos neakcepteblajn kromefikojn. Nia laboratorio-bazita studo uzante izolitajn homajn korneajn ĉelojn kaj celspecifajn genajn modifojn por modeligi malsansubtipojn faciligos la validigon de ebla nova terapio. Rezultoj de ĉi tiu studo malkaŝos ĉu la kontraŭ-cikatra faktoro estas sekura kaj efika ĉe ĉela nivelo. Ĉi tio estas grava paŝo al antaŭklinikaj provoj, kie la ĉiea efiko de la kontraŭ-cikatra faktoro povas esti plue taksita. La superrega celo de ĉi tiu esplorado estas evoluigi okulguton uzante la kontraŭ-cikatrigan faktoron por pacientoj suferantaj de epidermolysis bullosa-induktita kornea cikatriĝo. Fojo disvolvita, la okulguto estos administrita al pacientoj kaj kiel antaŭzorgo kaj kuracado por kornea erozio/cikatriĝo. Ĉi tio eble povus redukti la bezonon de longedaŭra uzo de antibiotikoj kaj steroidoj, tiel reduktante la eble damaĝajn kromefikojn de ĉi tiuj ekzistantaj traktadoj.

Antaŭ 2026.