Rekte al enhavo

Psoriasis tablojdoj reuzitaj por EBS

Studo uzanta nuntempe aprobitan traktadon por psoriazo, kiu estas atendita malpliigi la vezikajn simptomojn de severa EBS en plenkreskuloj kaj infanoj.

Bildo de D-ro Christine Chiaverini.

D-ro Christine Chiaverini laboras ĉe Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francio pri ĉi tiu projekto por komenci la repurpon de tabeloj, kiuj estas nuntempe uzataj por trakti psoriazon. Dudek homoj, sesjaraĝaj aŭ pli aĝaj, kies severa EBS kaŭzas almenaŭ kvar novajn veziketojn tage, estos ofertitaj apremilast-tablojdoj. La studo daŭros dudek semajnojn por ĉiu persono: post komenca ekzamenado ili prenos la tabelojn dum ok semajnoj, ĉesos dum kvar semajnoj kaj poste prenos la tabelojn denove dum pliaj ok semajnoj. Rezultoj kiel veziketo, doloro, juko kaj vivokvalito estos mezuritaj dum periodoj kun kaj sen kuracado kaj komparitaj. Pozitivaj rezultoj subtenos la sekvan paŝon de placebo kontrolita klinika provo.

 

Pri nia financado

 

Esplorgvidanto D-ro Christine Chiaverini
institucio Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francio
Specoj de EB EBS
Partopreno de paciento Dudek homoj, ses jaroj kaj pli aĝaj kun EBS
Sumo de financado €157,670
Longo de la projekto 2 jaroj
Komenca dato 2023
DEBRA interna ID GR000008

 

 

Projektaj detaloj

D-ro Chiaverini prezentis ĝisdatigon pri la projekto ĉe Membro-Semajnfino 2024:

D-ro Christine Chiaverini estas dermatologo ĉe la Archet 2 Hôpital, Nice. Ŝi publikigis preparajn rezultojn pri traktado de EBS kun apremilast en 2019 kiuj estis raportitaj en a simplalingva artikolo.

Kunesploristoj: D-ro Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.

"La celo de ĉi tiu studo estas taksi la efikecon kaj toleremon de apremilast, imunomoduliga terapio jam uzata por psoriazo kaj malsano de Becet, por trakti pacientojn kun severa EBS pli ol 6 jarojn."

– Christine Chiaverini

Subvenciotitolo: GEBULO. 20-Semajna Multcentra, Malferma Studo Taksanta la Efikecon kaj Sekurecon de Apremilast (Otezla®) en Pacientoj > 6-jaraj kun EB simplex ĝeneraligita.

Epidermolysis bullosa simplex estas karakterizita per haŭta kaj mukoza malfortikeco. La severa formo (EBS-sev) estas rilata al signifa malsaneco kaj ŝanĝo de vivokvalito, ambaŭ
en infanoj kaj plenkreskuloj. Nuntempe ne ekzistas specifa traktado por EBS. Lastatempe, ni montris, ke pacientoj kun EBS-sev havas klinikajn signojn de inflama haŭta malsano
kaj ke specifa inflama vojo, la Th17-imuna respondo, ŝajnas esti implikita en la komenco de haŭtaj lezoj. Surbaze de ĉi tiuj datumoj, ni traktis per apremilast (traktado por psoriazo kun efiko kontraŭ TH17) 4 plenkreskulojn kun EBS-sev. Drama kaj longdaŭra malpliiĝo de la nombro da veziketoj estis observita, kun akceptebla toleremo por 3 pacientoj.

Ni do proponas fari 20-semajnan multicentran, malferman studon taksantan la efikecon kaj sekurecon de apremilast en pacientoj ≥ 6 jarojn aĝaj kun EBS-sev.

Ni planis inkluzivi 20 pacientojn kun domina KRT5/14 EBS-sev kaj almenaŭ 4 novaj veziketoj tage.

La ĉefa celo estas priskribi:

  • efikeco de apremilast dum la 3 periodoj de defio-dechallenge-rechallenge kiel studo en ĉi tiuj pacientoj.

Sekundaraj celoj estas priskribi:

  • la sekureco de apremilast-traktado dum la studa periodo.
  • la evoluo de efikeco kaj sanrezultoj mezuras ene de ĉiu studperiodo.

La studo konsistas el 4 periodoj:

  • periodo 1: Ekzambra periodo.
  • periodo 2: Unua kuracperiodo (Semajno 0 ĝis 8).
  • periodo 3: Neniu kuracperiodo (Semajno 8 ĝis 12).
  • periodo 4 : Dua kuracperiodo (Semajno 12 ĝis 20).

Antaŭ 2024.