Rekte al enhavo

Hickerson 1 (2019)

Disvolviĝo de Haŭta Fragility Assessment Tool

Pri nia financado

Esplorgvidanto D-ro Robyn Hickerson
institucio Dividado de Biologia Kemio kaj Drug Discovery, Lernejo de Vivsciencoj, Universitato de Dundee
Specoj de EB ĉiuj
Partopreno de paciento N / A
Sumo de financado £38, 225
Longo de la projekto 4 jaroj
Komenca dato 01/09/2015
Fina dato 2019

Projektaj detaloj

Ĉi tiu projekto ricevis financadon por evoluigi haŭtan malfortikan taksadon por akiri objektivajn klinikajn finpunktojn. Ĉi tiuj klinikaj finpunktoj estas signifa mezurado, kiu helpas mapi la okazon de aparta malsano aŭ kondiĉo. En ĉi tiu kazo ĝi estos por pacientoj kun ĉiuj specoj de EB same kiel aliaj vezikantaj malordoj ĉar estas grava postulo por esplorado en ĉi tiu areo bezonata.

La teamo ĉe Dundee desegnis la aparaton, kiu permesos al klinikisto objektive kaj reprodukteble mezuri multoblajn variablojn rilatajn al la minimuma kvanto de traŭmato necesa por formi vezikon. La celoj estis: (1) optimumigi la nunan dezajnon; (2) aldonu la optikon necesan por mezuri ŝanĝojn en la haŭto nerimarkeblaj per okulo; (3) testi la aparaton pri kontrolo kaj EB-paciencaj volontuloj; kaj (4) akiri etikon kaj reguligan aprobon.

Klinikaj finpunktoj, kiuj estas efektivigitaj de dermatologo kiel la nombro kaj la grandeco de veziketoj, estas konsiderataj subjektivaj mezuradoj. Tamen, kolekti datumojn pri objektivaj klinikaj finpunktoj malfacilas fari. La ilo kolektos datumojn pri procezoj en la haŭto, kiuj estis submetitaj al veziketo, farante specialan specon de bildigo de la haŭto kiu estas submetita al frotado, por detekti iujn ajn ŝanĝojn (ekz. oksigenadon, keratinocitan rompon) kiuj antaŭas makroskopan veziketon. .

La instrumento estos konstruita, testita kaj validigita sur kaj sanaj volontuloj same kiel EBS-paciencaj volontuloj. Per identigado kaj validigo de ĉi tiuj objektivaj klinikaj finpunktoj, ĝi provizos datumojn en preparo por klinikaj provoj en EBS.

D-ro Robyn Hickerson

Kappafo de Robyn Hickerson, ridetante al la fotilo

La primara esplorado de Robyn Hickerson temigas drogeltrovaĵon por maloftaj genetikaj haŭtmalsanoj. Grava brako de ĉi tiu programo estas koncentrita sur nuklea acido-bazita terapio - specife la evoluo de strategioj por liveri ĉi tiujn eblajn terapiojn. Ŝia teamo evoluigis romanon kaj pintnivelan ex vivo homaj haŭtomodeloj necesaj por taksado de livero kaj efikeco. Kun programoj ĉefe temigis kontraŭsensan terapion per partnereco kun WAVE Life Sciences, la ĉefa celo estas alporti ĉi tiujn molekulojn al la kliniko ene de la venontaj malmultaj jaroj.

Krom terapioj bazitaj en nukleaj acidoj, D-ro Hickerson ankaŭ interesiĝas pri evoluigado de malgrandaj molekuloj por trakti genetikan haŭtmalsanon. Tiucele ŝia teamo estas engaĝita pri tri kunlaboraj projektoj kun la Drug Discovery Unit kaj la Nacia Fenotipa Ekzameno de Centro, ambaŭ ene de la Universitato.