Rekte al enhavo

PhD: kontraŭbatali RDEB-haŭtkancero

Trovi novajn eblecojn por trakti RDEB-haŭtkancero permesos estontan disvolviĝon de urĝe bezonataj terapioj.

Profesoro Inman trejnos novan EB-sperton ĉe CRUK Scotland Institute, UK, dum ĉi tiu doktora projekto por malkovri novajn manierojn batali RDEB-haŭtkancero. Ĉi tiu projekto kreos procezon por rapida spurado de eblaj ekzistantaj traktadoj de ilia malkovro ĝis eniro al klinikaj provoj. Kolektante ĉi tiun antaŭklinikan indicon de RDEB-modeloj estas esenca antaŭ ol medikamento estas reuzita por trakti ajnan kondiĉon.

 

Pri nia financado

 

Esplorgvidanto

Profesoro Gareth Inman

institucio

Cancer Research UK Scotland Institute, UK

Specoj de EB RDEB
Partopreno de paciento neniu
Sumo de financado

£140,000

Longo de la projekto

4 jaroj

Komenca dato

TBC 2025

DEBRA interna ID

GR000076

 

Projektaj detaloj

Antaŭ 2026

Esplorgvidanto:

Profesoro Gareth Inman estas Direktoro de Esplorstrategio ĉe la CRUK Scotland Institute, Esplora temo gvidas por la CRUK Skotlanda Centro kaj Direktoro de Esplorado kaj Profesoro pri Ĉela Signalado en la Lernejo de Kankro-Sciencoj en la Universitato de Glasgovo.

Kunesploristo:

Profesoro Mellerio estas plej elstara klinikisto en la EB-kampo ĉe St John's Institute of Dermatology, Guy's kaj St Thomas' NHS Foundation Trust. Ŝi tenas Honoran Prezidanton de Pediatria Dermatologio ĉe King's College London kaj gvidas unu el la du naciaj plenkreskaj epidermolysis bullosa servoj.

"Ĉi tiuj studoj pavimos la vojon por rapida disvastigo de medikamentaj terapioj jam aprobitaj por uzo, en klinikaj provoj por suferantoj de RDEB cSCC."

Titolo: Integrita farmakologia kaj genetika identigo de terapiaj celoj por RDEB Skvama Ĉela Karcinomo

RDEB-pacientoj ofte evoluigas frue komencajn multoblajn agresemajn haŭtajn tumorojn (cSCC) kiuj en preskaŭ ĉiuj kazoj havas mortigajn sekvojn. Detala kompreno de RDEB cSCC restas seniluziige pasema kaj ekzistas neniuj efikaj traktadoj aŭ aprobitaj celitaj terapioj. Estas urĝa bezono rapide identigi terapiojn por RDEB cSCC kaj rigore taksi ilin en striktaj signifaj antaŭ-klinikaj modeloj antaŭ testado en pacientoj en klinikaj provoj. Esploro de la molekula bazo de RDEB cSCC-evoluo kaj progresado daŭros informi novan celidentigon. La procezo de celidentigo ĝis drog-evoluo, antaŭklinika testado, dozo, planado, sekureco kaj toksectestado kaj tiam klinika efektivigo povas daŭri multajn jarojn kaj esti prohibe multekosta precipe en la malofta malsano kie la pacientpopulacio estas relative malgranda. La potencialo de drogre-recelo de medikamentoj jam klinike aprobitaj por sekura uzo en pacientoj kun establitaj dozaj kaj planaj reĝimoj tenas ekscitan potencialon por EB-pacientoj. Integriĝo de niaj trovoj de drogre-recela ekrano de pli ol 3,000 medikamentoj jam aprobitaj por uzo en pacientoj kun aliaj malsanoj kun analizo de gen-esprimo-datenoj de RDEB-pacientaj specimenoj kaj cSCC-ĉellinioj rivelis plurajn medikamentojn kaj iliajn celojn kiel eblajn terapiajn vundeblecojn. por kuracado de ĉi tiuj ruinigaj kanceroj. Ni validigos niajn trovojn en niaj rigoraj antaŭ-klinikaj modeloj, disvolvos biomarkojn por ilia uzo kaj serĉos prezenti fortan kazon por la testado de 2 aŭ pli da drogoj en klinikaj provoj en pacientoj RDEB cSCC.

Recessive Dystrophic Epidermis Bullosa (RDEB) estas kaŭzita de hereditaj mutacioj en la COL7A1 geno kiu ĉifras tipo VII-kolageno (C7), la ĉefkomponento de ankrado de fibriloj kiuj estas postulataj por la struktura integreco de la epiderma-krucvojo en la haŭto. RDEB-pacientoj suferas de severa haŭtmalfortikeco, persista haŭtvezikado kaj vundado kaj havas escepte altan riskon de evoluigado de frua komenco, agresema kaj finfine mortiga haŭta skvamoza karcinomo (cSCC). Ekzistas nuntempe nekompleta kompreno de la patogenezo de RDEB cSCC kaj neniuj nuntempe klinike aprobitaj laŭcelaj terapioterapioj. Integriĝo de niaj trovoj de drogre-recela ekrano de pli ol 3,000 medikamentoj jam aprobitaj por uzo en pacientoj kun aliaj malsanoj kun analizo de gen-esprimo-datenoj de RDEB-pacientaj specimenoj kaj cSCC-ĉellinioj rivelis plurajn medikamentojn kaj iliajn celojn kiel eblajn terapiajn celojn. por kuracado de ĉi tiuj ruinigaj kanceroj. Ĉi tie ni validigos ĉi tiujn trovojn kaj disvolvos biomarkojn por ilia uzo en pacientoj kaj plu esploros la eblecon indukti kancerĉelan morton per nova klaso de mortinduktiloj nomitaj BH3-mimetikoj. Ni tiam daŭrigos identigi novajn eblajn drogcelojn larĝe en la genaro. Ĉi tiuj studoj pavimos la vojon por rapida deplojo de medikamentaj terapioj jam aprobitaj por uzo en klinikaj provoj por suferantoj de RDEB cSCC.

Antaŭ 2026