EBSTEM (2015)

Recesiva distrofa epidermoliza bullosa (RDEB) estas karakterizita ĉefe per delikata haŭto ema al difekto en respondo al eĉ negrava traŭmato. Kvankam haŭta implikiĝo estas la plej evidenta klinika trajto, aliaj inkluzivas profundan anemion, malsukceson prosperi, malfruan kreskon, cikatriĝon de la histo teganta la digestan sistemon (foje kaŭzante "fermiĝon" de la ezofago), kaj korneajn (okulajn) eroziojn kaj cikatrado. Kvankam ne tute komprenitaj multaj el ĉi tiuj efikoj ŝuldiĝas al pliigita inflamo. Nuntempe ne ekzistas efika traktado por RDEB kaj ni ne kapablas malhelpi la komplikaĵojn.

Mezenkimaj stromaj ĉeloj (MSCoj) estas ĉeloj izolitaj de umbilika kordosango, osta medolo kaj aliaj fontoj. Ili foje estas nomitaj stamĉeloj kaj ili povas maturiĝi en malsamajn ĉeltipojn, sed grave ĉi tie, povas stimuli kontraŭinflamajn respondojn kaj pruviĝis profitigi homojn kun kelkaj inflamaj kondiĉoj.

Ĉi tiu studo taksos ĉu MSCoj povas produkti profiton en la haŭto de infanoj kun RDEB. Disvolvi novajn terapiajn traktadojn estas malrapida procezo kaj post laboratoria taksado, la unua etapo de evoluo en homoj estas certigi, ke la traktado estas sekura kaj ne produktas nedeziratajn kromefikojn. Ĉi tiu studo estas frua taksado en pacientoj. Dek studpartoprenantoj ricevas tri intravejnajn (en la sangan fluon) MSC-infuzaĵojn dum monato kun ĉeloj prenitaj el la osta medolo de sanaj organdonacantoj. Homoj en la studo estas sekvataj dum 12-monata periodo.

Tiuj partoprenantoj estas taksitaj por iuj tujaj efikoj asociitaj kun la infuzaĵo de la MSC-oj kaj poste ilia haŭta kondiĉo (vezikiĝo kaj haŭta forto), sperto de doloro, dormo, laceco kaj vivokvalito. Markiloj implikitaj en la inflamaj respondoj en histoj estos esploritaj.

Ĝis nun ĉiuj infuzaĵoj estis faritaj sen seriozaj malutilaj efikoj. Iuj gepatroj raportis plibonigon en la haŭta kondiĉo de sia infano kaj pozitivajn efikojn al familia vivo. Tamen, ĉi tiuj estas provizoraj anekdotaj raportoj kaj la studo daŭre vastigas la sciencan taksadon de la rezultoj. Ĉi tiu studo helpos kompreni la inflamajn procezojn en RDEB kaj provizi eblajn terapiajn elektojn.

"En 25 jaroj de mia esplorado pri RDEB, ĉi tiu estas la sola fojo, kiam mi vidis, ke ia kuracado ŝanĝis la naturon de la kondiĉo. La rezultoj estas vere imponaj kaj injektado de la MSC-oj ne vekis sekurecajn zorgojn. Samtempe, gravas noti, ke ĉi tio ne estas kuraco kaj ke la avantaĝoj malaperas post ĉirkaŭ 6 monatoj.

"Movante antaŭen, ni ne komencas enkonduki ripetajn infuzaĵojn de MSC-oj en rutinan klinikan prizorgadon de NHS. Sed ni ankaŭ komencas novajn klinikajn provojn - kombinante ĉelan kaj genan terapion por doni al pacientoj kun RDEB, infanoj kaj plenkreskuloj, eĉ pli bonajn traktadojn dum ni serĉas kuracon por ĉi tiu ruiniga heredita haŭta kondiĉo."

Profesoro John McGrath

Profesoro John McGrath

John McGrath MD FRCP FMedSci estas Profesoro pri Molekula Dermatologio en King's College London kaj Kapo de la Genetika Haŭta Malsano-Unuo, same kiel Honorary Consultant Dermatologist ĉe St John's Institute of Dermatology, la NHS Foundation Trust de la Ulo kaj St Thomas en Londono. Li antaŭe estis DEBRA-financita juniora ED-esploristo kaj laboris pri EB-esplorado dum pli ol 35 jaroj. Li nun gvidas kaj kunlaboras en pluraj Naciaj kaj Internaciaj projektoj por evoluigi genajn, ĉelojn, proteinojn kaj medikamentajn terapiojn kiuj povas konduki al pli bonaj traktadoj por homoj vivantaj kun EB.