Rekte al enhavo

Dekorina ĝelo por redukti cikatrojn (2019)

Ĉi tiu projekto povus ebligi pacientojn kun DEB uzi ĝelon sur ilia haŭto enhavanta proteinon, dekorinon, por resanigi vundojn kaj malpliigi simptomojn kiel la troa cikatriĝo, kiu kontribuas al kuntiriĝo, teksaĵo kaj fandado de fingroj kaj piedfingroj.

Projekta resumo

Deproksima foto de helikoforma klara ĝelo prezentanta la dekorinan ĝelon priparolita en ĉi tiu artikolo.

Dr Marc de Souza starigis FIBRX Derm Inc (Biotech) en Kalifornio, Usono kun Prof Jean Tang kaj subteno de DEBRA UK kaj aliaj financantoj. Antaŭa esplorado malkovris, ke homa proteino nomata dekorino povas helpi redukti cikatrojn en familioj suferantaj kun distrofa epidermolizo bullosa (DEB). Ĉi tiu laboro estas trovi fidindan manieron fari dekorinan proteinon, kiu povas esti korpigita en ĝelon por estontaj provoj. Se tio povas esti farita, provoj pri sekureco kaj efikeco povus konduki al ĝelo, ke pacientoj DEB povus apliki al sia haŭto por redukti simptomojn.

Pri nia financado

Esplorgvidanto D-ro Mark de Souza kaj Profesoro Jean Tang
institucio FIBRX Derm Inc
Specoj de EB DEB
Partopreno de paciento Fazo 1/2 provo sur malpli ol 10 homoj
Sumo de financado $250,000
(Entute $7.2M - $250K al la projekto de DEBRA UK kune kun financado de $4.2M de EB Research Partnership, EB Medical Research Foundation, debra de Ameriko, DEBRA kaj CureEB. Kun plia $3M premio de la Peer Reviewed Medical Research. Programo (PRMRP) de la Usona Sekcio de Defendo.)
Longo de la projekto Investo en farmacia kompanio (2019)
Komenca dato Decembro 2019
Debra interna ID
Fibrx

 

Projektaj detaloj

Antaŭ 2023.

Fondanta Teamo de FIBRX Inc:
Mark de Souza, PhD

  • Fondanta Prezidanto kaj Ĉefoficisto, Chromaderm, Inc. Fazo 2 topika PKC-beta-inhibitoro por la traktado de melasmo.
  • Iama Administra Prezidanto, PellePharm. Fazo 3 topika erinaciinhibitoro por la terapio de bazĉela nevussindromo, kiu ricevis normŝanĝan nomon de FDA.
  • Kunfondinto, Eksprezidento kaj Ĉefoficisto, Lotus Tissue Repair, akirita fare de Shire por 320 milionoj USD por ĝia rekombina kolageno VII proteinanstataŭiga terapio por malofta genetika haŭtmalsano, distrofa epidermolysis bullosa.
  • 15+ jaroj da frua faza komerca sperto. VP Komerca Disvolviĝo, Dyax. Gvidis la komercan evoluoteamon ĉe Dyax ekde 2003. Generis pli ol $ 200 milionojn en ne-dilua financado por Dyax de 50+ teknologio kaj produkto-licencaj transakcioj.

James W. Fordyce

  • Fondanta EVP kaj CFO, Chromaderm, Inc. Fazo 2 topika PKC-beta-inhibitoro por la traktado de melasmo.
  • Kunfondinto, iama EVP kaj CFO, Lotus Tissue Repair, akirita fare de Shire por 320 milionoj USD por ĝia rekombina kolageno VII proteinanstataŭiga terapio por malofta genetika haŭtmalsano, distrofa epidermolysis bullosa.
  • Fondinto, Prince Ventures LP >25 jarojn da riskkapitala investa sperto. Respondeca por multaj komencaj investoj en vivscienco: Genentech, Inc., Applied Biosystems Inc., Centocor, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Dyax Corp.

Erkki Ruoslahti, MD, PhD

  • Eminenta profesoro kaj eksprezidento, Sanford Burnham Medical Research Institute.
  • Membro de la Nacia Akademio de Sciencoj, Instituto de Medicino, AAAS, kaj EMBO.
  • Fondinto de Telios, pionira laboro en matrica biologio, integrinoj, RGD-peptidoj, dekorino en fibrotaj malsanoj.

Konsila Teamo
Jean Tang, MD, PhD

  • Profesoro pri Dermatologio, Universitato Stanford.
  • Kunfondinto, PellePharm.
  • Gvidis multoblajn klinikajn provojn ĉe EB Research Clinic, Universitato Stanford.

Hal Landy, MD (Medicina Konsilisto)

  • Iama Medicina Konsilisto, Lotus Tissue Repair.
  • Iama CMO, Enobia Pharma, gvidis multoblajn provojn ĉe Genzyme (inkluzive de sklerodermo), Serono.

Deborah Ramsdell (Regula Konsilisto)

  • Reguliga Konsilisto, PellePharm, Chromaderm.
  • 30+ jaroj da reguliga konsultado, inkluzive de 10 jaroj ĉe FDA-CBER.

Sheila Magil, PhD (CMC-Konsilisto)

  • Iama CMC-Konsilisto, Lotus Tissue Repair.
  • Altranga Konsultisto, BioProcess Technology Consultants.

Fred Reno, PhD (Pre-klinika Farmakologio kaj Toksologio-Konsilisto)

  • Konsilisto pri Farmakologio kaj Toksologio, PellePharm, Chromaderm.
  • 30+ jaroj da sperto.

Kontraŭ-cikatra terapio kiel dekorino, kiu havas bone klarigitan mekanismon de ago, povas havi la potencialon plibonigi la vivokvaliton por pacientoj trafitaj de DEB malpliigante la cikatriĝon asociitan kun la kronikaj cikloj de haŭtvezikado kaj vundkuracado.

Projekto-Titolo: Evoluo de Topika Homa Rekombina Dekorino kiel Kontraŭ-Cikatra Terapio por distrofa epidermolysis bullosa.

Pacientoj kun distrofa epidermolysis bullosa (DEB), precipe tiuj kun la recesiva formo de la malsano (RDEB), havas ekstreme delikatan haŭton kaj buŝmukozon kiu rezultigas severan haŭton kaj buŝajn veziketojn kiuj resanigas kun ampleksa cikatriĝo. Multaj RDEB-pacientoj ankaŭ suferas de ezofaga strikto, kaj kuntiriĝo kaj kunfandiĝo de la ciferoj, kiu rezultigas pseŭdosindaktilion, (ekz., "mufforma misformiĝo" de la manoj kaj piedoj, en kiu fingroj kaj piedfingroj iĝas kunfanditaj).

Ĉi tiu esplorado esploras la potencialon de realigita formo de la nature okazanta homa proteino, dekorino, kiel kontraŭ-cikatra agento. Decorin helpas provizi prizorgadon kaj disvolviĝon de la eksterĉela matrico en la haŭto, kiu provizas subtenon kaj diversajn funkciojn inkluzive de komunikado inter ĉeloj.

antaŭe, DEBRA UK financis esploradon de profesoro Zambruno (2013), kiu identigis ke TGF-β (transforma kreskfaktoro), molekulo kiu kontribuas al la funkcio de ĉeloj, ŝajnis esti asociita kun pli severaj simptomoj, kondukante al cikatriĝo. En ĉi tiu esplorado estis ankaŭ malkovrite ke dekorino inhibiciis la nivelojn de TGF-β. Kazesploro de identaj ĝemelaj viroj kun RDEB, montris, ke dekorino estis esprimita preskaŭ duoble pli multe en la ĝemelo, kiu havis moderan cikatrigan fenotipon (la observeblaj trajtoj viditaj en la korpo "la klinika bildo"), kompare kun lia identa ĝemelfrato. kiu havis severan cikatrigan fenotipon. Ambaŭ havis simile deprimitajn C7 (kolageno 7) nivelojn. Estis hipotezite ke dekorino povas helpi kontroli TGF-β-agadon kiu kondukas al cikatriĝo.

Kontraŭ-cikatra terapio kiel dekorino, kiu havas bone klarigitan mekanismon de ago, povas havi la potencialon plibonigi la vivokvaliton por pacientoj trafitaj de DEB malpliigante la cikatriĝon asociitan kun la kronikaj cikloj de haŭtvezikado kaj vundkuracado.

Ĉi tiuj datumoj ĵus igis la FIBRX-teamon hipotezi ke topika (ĝelo) formuliĝo de homa rekombina dekorino (hrDecorin), realigita formo de la indiĝena proteino, estus ideala kontraŭ-cikatra terapia por DEB (kaj domina kaj recesiva DEB). Ĉi tiu esplorado komencos la procezon esplori ĉu topika hrDecorin-ĝelo reduktos cikatriĝon en DEB-haŭto.

Ĉefaj celoj de ĉi tiu etapo de la esplorado:

  • Fabriki, evoluigi kaj testi simplan, stabilan, topikan ĝelan formulaĵon de hrDecorin taŭga por homaj klinikaj provoj.
  • Faru kritikajn toksologion kaj preparajn sekurecajn studojn por subteni la prezenton de Investigational New Drug (IND) aplikaĵo al usona Administracio pri Manĝaĵoj kaj Medikamentoj (FDA). IND estas postulata por avanci al homaj klinikaj provoj.

Financado de ĉi tiu prepara laboro permesos al FIBRX daŭrigi kun ĉiuj agadoj necesaj por registri IND ĉe la FDA, Dermatologio kaj Dentala Divizio, kondukante al la realigo de unua en viro klinika provo kun topika ĝela formulo de hrDecorin. FIBRX planas kolekti financojn por ĉi tiu klinika studo en la estonteco. Nuntempe, la postulata antaŭklinika IND-ebliga laboro estas subtenata de kelkaj financantoj inkluzive de la PRMRP-Programo de la Usona Departemento pri Defendo. La propono plenumas kernajn strategiajn postulojn de PRMPR, "temajn terapiojn por plibonigi vundan resanigon en EB" kaj "disvolviĝon de novaj terapioj por redukti EB-simptomojn kaj plibonigi vivokvaliton". La kernaj strategioj de la PRMPR estas gvidilo por helpi industriajn partnerojn labori por trovi medikamentojn kaj terapiojn por EB.

Antaŭ 2023.

Bildkredito: Dollop_of_hair_gel, de Steve Johnson. Licencite laŭ la Krea Komunaĵo Atribuite 2.0 Ĝenerala permesilo.