Ĉi tiu retejo uzas kuketojn por ke ni povu provizi al vi la plej bonan sperton de ebla uzanto. Kuket-informoj konserviĝas en via retumilo kaj plenumas funkciojn kiel rekoni vin, kiam vi revenos al nia retejo kaj helpas nian teamon kompreni, kiujn sekcioj de la retejo vi plej interesas kaj utilas.
Bauer 5 (2017)
Evoluigi terapiojn kiuj kombinas eks-vivan genterapion stelĉeltransplantadon por kunjunkcia EB.
Pri nia financado
Esplorgvidanto | Profesoro Johann W Bauer, Kapo, EB House/Dividado de Eksperimenta Dermatologio |
institucio | Dividado de Eksperimenta Dermatologio kaj EB House Aŭstrio, Sekcio de Dermatologio, Aŭstrio |
Specoj de EB | JEB |
Partopreno de paciento | N / A |
Sumo de financado | € 260,000 - Kompletigita |
Projektaj detaloj
Tiu ĉi grupo kunigis tri prestiĝajn esplorunuojn en Eŭropo: La EB-Domo, Universitato de Salzburg en Aŭstrio; La Centro por Regenera Medicino, Universitato de Modeno en Italio kaj Medizinische Hochschule Hanover, la plej granda transplanta medicino-centro de Germanio por kunlabori pri grava esplorado en EB.
La centroj havas solidan kompetentecon en kultivado de homaj histoj en la laboratorio inkluzive de kreskanta homa haŭto por produkti tukojn de haŭtĉeloj kiuj povas esti uzitaj por la terapio de grandaj plen-dikecaj haŭtbrulvundoj. Ili ankaŭ estas fakuloj pri genteknologio, kiu implikas uzi sendanĝerajn virusojn por porti genojn en ĉelon, kiuj tiam iĝas integrigitaj en la propran DNA de la ĉelo. Virusoj kapablaj porti DNA en ĉelojn estas nomitaj vektoroj.
La celo de la projekto titolita "Kombinante ex viva genterapio kun stamĉeltransplantado por junctional epidermolysis bullosa" estis evoluigi sekurajn ilojn por implico de klinika testo por nH-JEB-pacientoj kun mutacioj en la. COL17A1 geno. Similaj provoj en Italio kaj Aŭstrio montris la sukceson de ĉi tiu aliro por la Laminino B3 geno. Klinika taksado montris stabilan haŭton ĝis 7 jaroj kaj molekula biologia analizo malkaŝis, ke la proteino enkondukita de la terapio ankaŭ estis ankoraŭ esprimita (indikante longdaŭran efikon de la korekto de haŭtaj stamĉeloj).
Unu el la unuaj paŝoj de ĉi tiu projekto estis evoluigi sekuran manieron integri la ĝustan gensekvencon en paciencajn ĉelojn. Viralvektoroj estas teknologio uzita por fari tion kaj sekurectestado por eblaj vektorkandidatoj por la klinika testo estis aranĝita kaj vektoroj estis elektitaj por sia alta sekurecprofilo.
Speciala retrovirusa vektoro portanta la COL17A1 DNA estis dizajnita. Ĉi tio estis speco de vektoro kiu jam estis uzita en antaŭaj studoj kaj montrita esti efika kaj sekura. JEB-keratinocitoj (tipo XVII kolagen-protein-mankaj) en ĉelkulturoj traktitaj kun tiu vektoro montris restarigon de proteinesprimo komparebla al ne-EB-ĉeloj. Tamen, ĉi tiu korekto ne influis la viglecon aŭ kreskon de la ĉeloj. Por taksi ĉu ĉi tiu vektoro taŭgus por la aspirata klinika provo, sekureca validumado estis farita. Ankaŭ ĉeloj implikitaj kun ĉi tiu vektora tipo montris tre altan sekurecan profilon.
Surbaze de tiuj rezultoj la retrovirusa vektoro portanta la COL17A1 cDNA estis elektita por la klinika testo. Kun ĉi tiu vektoro, paciencaj ĉeloj estis korektitaj, kio signifas, ke la DNA-sekvenco ebligas ilin produkti stabilan kaj funkcian proteinon. Ĉi tiuj korektitaj ĉeloj estos uzataj por kreskigi haŭtajn foliojn, kiuj estas transplantitaj sur tre trafitaj areoj de la paciento kaj tie formi stabilan kaj sanan haŭton. Rilataj dokumentoj estis senditaj al pluraj reguligaj aŭtoritatoj kaj la rezultoj estas atendataj en la venontaj monatoj. Malmulto da pacientoj plenumantaj la inkluzivajn kriteriojn jam estis informitaj pri la studo. Ekzamenado estas laŭtaksa komenciĝi al la fino de 2017 kaj unuaj transplantadoj estas planitaj por 2018.
En resumo, ĉi tiu laboro establis sekuran kaj efikan manieron korekti JEB-pacientajn ĉelojn kaj atingis klinikan provan protokolon, kiu verŝajne komencos varbi pacientojn ene de ĉi tiu jaro kun la espero plibonigi ilian vivokvaliton kun parta riparo de la haŭta stabileco.
Ĉi tiu antaŭlaboro ebligis al ni inkluzivi novajn sekurecajn testojn por niaj pacientoj, kiuj estas traktataj per eksviva stamĉelo/genterapio. krome, scio pri efika genterapia vektoro por korekto de tipo XVII kolagenmankaj JEB-pacientoj estis establita. Surbaze de ĉi tiu scio ni nun estas pretaj antaŭeniri kun pliaj provoj."
Profesoro Johann Bauer
Profesoro Johann Bauer
Prof-o Johann Bauer estas estro de la Dermatologio de la Universitata Hospitalo de Salzburg. Li konstruis kaj estris la esplorgrupon de la EB-domo Salzburg, kiu konsistas el pli ol 20 sciencistoj laborantaj pri EB-esplorado, ĝis nun. Lia ĉefa intereso en la evoluo de sekura kaj uzebla genterapio por ĉiuj formoj de EB. Krome la grupo en Salzburg laboras pri Malgranda Molekulo bazita sur alproksimiĝo por mildigi la simptomojn de EB por plibonigi la vivokvaliton de la pacientoj kaj pri evoluigado de terapioj por RDEB asociitaj agresemaj skvamoĉelaj karcinomoj.